Therapie

RNAi-therapie voor metabole ziekte primaire hyperoxalurie

| nieuws

Gister maakte Alnylam Pharmaceutical bekend dat de Europese Commissie een vergunning heeft verleend voor het op de markt brengen van een RNAi therapie, OXLUMO (lumasiran), voor de behandeling van de metabole ziekte primaire hyperoxalurie 1 (PH1) . PH1 wordt gekaraktariseerd door de ophoping van oxalaat en onbehandeld leidt PH1 onder andere tot ernstige nier schade. Lumasiran is een RNAi therapie dat het mRNA van hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) afbreekt waardoor de aanmaak van oxalaat wordt geremd. Lees hier het volledige persbericht.

UMD AGENDA:
{{row.name}}
{{row.date}}
Meer informatie
NIEUWS onderwerpen:

Met opbrengsten uit de VriendenLoterij PrijzenMarathon heeft Stichting Metakids in 2018 het samenwerkingsverband (UMD) van zes universitaire ziekenhuizen kunnen faciliteren. Inmiddels is het UMD uitgegroeid tot een succesvol en duurzaam samenwerkingsverband. Het meest recente succes is de 3FM Serious Request actie voor Metakids. Met deze opbrengst kan het UMD de komende jaren verder onderzoek doen. Met als doel om over 10 jaar de helft van alle metabole patiënten te behandelen.

NIEUWS
Navigatie
© UMD 2019 - 2025