NIH grant voor onderzoek naar galactosemie

De galactosemie-onderzoeksgroep in het Maastricht UMC+/Maastricht Universiteit, onder leiding van professor Estela Rubio-Gozalbo, heeft in samenwerking met twee onderzoeksgroepen uit de Verenigde Staten een NIH grant ontvangen: Optimal Window of Opportunity for Granulosa Cell Gene Therapy in Galactosemia. Met deze financiering beogen zij om gentherapie te ontwikkelen die gericht is op de eierstokken, want ondanks levenslang dieet krijgt de meerderheid van de vrouwelijke patiënten te maken met eierstokschade die kan leiden tot onvruchtbaarheid. Daarnaast zal er onderzoek worden gedaan in het zebravismodel van galactosemie om in kaart te brengen op welk moment van de ontwikkeling de eerste schade optreedt. Hiermee wordt beoogd het optimale behandelmoment te bepalen, wat nodig is om de nieuwe gentherapie goed te kunnen testen en uiteindelijk in de praktijk te brengen. Preliminair onderzoek naar de behandelmoment is mogelijk gemaakt door 2 jaarlijkse subsidies van de Galactosemie Vereniging Nederland in partnership met Metakids.

UMD feliciteert de onderzoeksgroep met deze geweldige mijlpaal en hoopt dat de resultaten zullen bijdragen aan een betere toekomst voor galactosemie-patiënten.