RNAi-therapie voor metabole ziekte primaire hyperoxalurie
Gister maakte Alnylam Pharmaceutical bekend dat de Europese Commissie een vergunning heeft verleend voor het op de markt brengen van een RNAi therapie, OXLUMO (lumasiran), voor de behandeling van de metabole ziekte primaire hyperoxalurie 1 (PH1) . PH1 wordt gekaraktariseerd door de ophoping van oxalaat en onbehandeld leidt PH1 onder andere tot ernstige nier schade. Lumasiran is een RNAi therapie dat het mRNA van hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) afbreekt waardoor de aanmaak van oxalaat wordt geremd. Lees hier het volledige persbericht.